Imaginez une paire de ciseaux moléculaires capables de découper l’ADN pour en remplacer la partie défectueuse par une copie saine. Ces ciseaux ont un nom : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, soit CRISPR. Et elle pourrait bien devenir une technique de choix pour soigner les maladies génétiques, dont certaines formes de cancer. Voici tout ce qu’il faut savoir à son sujet.

La technique

Dans une vidéo didactique au possible, l’INSERM explique, en illustrant l’outil génétique Crispr-Cas9 par une paire de ciseau, comment celui-ci peut intervenir pour modifier notre ADN. On apprend qu’il permet de découper n’importe quelle séquence d’ADN à un endroit précis et de l’ôter pour ensuite la remplacer par une copie propre de cette même séquence. Cette technique de modification du génome pourrait alors être utilisée pour guérir des maladies génétiques.

Le premier essai

Après l’autorisation de l’Institut National américain de la Santé (NIH) en juin 2016 d’expérimenter la technologie Crispr-Cas9, les premiers tests, relayés par Nature, ont été réalisés par une équipe de chercheurs de la Sichuan University de Chengdu en Chine. Les scientifiques ont injecté des cellules génétiquement modifiées pour reconnaître et attaquer les cellules tumorales d’un patient atteint d’un cancer du poumon métastatique, à l’aide de l’outil Crispr-Cas9. En mars 2017, New Scientist a publié les résultats. Moins de une cellule sur 10 a été réparée avec succès, soit un taux encore trop faible pour que la méthode soit réellement utilisable à grande échelle.

Une implantation dans les hôpitaux ?

Entre 2016 et 2017, la technologie Crispr a été testée à plusieurs reprises pour modifier génétiquement des embryons et ôter des cellules infectées par le VIH d’organismes. Le 23 août 2017, Futurism annonçait un partenariat de deux ans entre les chercheurs à l’origine de Crispr-Cas9 et le Massachusetts General Hospital afin de mettre au point de nouveaux traitements contre le cancer exploitant la technologie. « Il est de plus en plus clair que la technologie Crispr-Cas9 pourrait jouer un rôle important. (…) En combinant nos capacités à modifier les gènes et l’expertise des médecins, nous espérons accélérer nos progrès pour faire de ces thérapies une réalité pour les patients atteints d’un cancer », déclarait Jon Terret, scientifique travaillant chez Crispr à GlobeNewswire.

De l’ADN, c’est fragile

Un instant. Est-il possible de modifier ainsi l’ADN à sa guise ? La réponse est non. Dans un communiqué publié le 29 mai 2017 sur Eurekalert, des chercheurs du Centre médical de l’université Columbia mettent en garde concernant les effets collatéraux de Crispr. Celui-ci fait suite à une expérimentation (menée par eux-mêmes) de la technologie sur une souris, pour en guérir la cécité. Après les expérimentations, la souris a été gardée sous surveillance scientifique. Des centaines de mutations inattendues ont été trouvées dans son génome. « Aucune de ces mutations d’ADN n’a été prédite par des algorithmes informatiques largement utilisés par les chercheurs pour rechercher des effets hors cible », indique l’équipe. Stephen Tsang, l’un des membres, précise que « nous estimons qu’il est essentiel que la communauté scientifique considère les dangers potentiels de toutes les mutations hors cible provoquées par CRISPR, y compris des mutations nucléotidiques et des mutations dans des régions non codantes du génome ».